Στην ευαισθητοποίηση της ελληνικής κοινωνίας εναποθέτει πλέον τις ελπίδες της η οικογένεια του παιδιού μετά και την «απαγόρευση» της Κυβέρνησης από το Ανώτατο Υγειονομικό Συμβούλιο να αναλάβει την όποια πρωτοβουλία.
Η ιστορία του μικρού Παναγιώτη Ραφαήλ έχει λάβει ιδιαίτερα μεγάλες διαστάσεις ιδιαίτερα μέσω των social media, καθώς η οικογένεια με αρωγό το Σωματείο Φροντίδας Ατόμων με Νευρομυϊκές Παθήσεις MDA Hellas προσπαθεί να συγκεντρώσει το απαιτούμενο χρηματικό ποσό των 3,5 και πλέον εκατομμυρίων δολαρίων, προκειμένου να εξασφαλίσει το ταξίδι του παιδιού προς τις ΗΠΑ για να λάβει την πρωτοποριακή αγωγή η οποία θα δώσει σημαντικές ελπίδες ίασης. Την ίδια ώρα όμως η συγκεκριμένη ιστορία έλαβε και πολιτικές διαστάσεις.
Το ζήτημα του αιτήματος της οικογένειας του μικρού Παναγιώτη Ραφαήλ για νέα γονιδιακή θεραπεία στις ΗΠΑ είναι επιστημονικό, και όχι ζήτημα χρημάτων, επισημαίνει σε ανακοίνωσή του ο υπουργός Υγείας Βασίλης Κικίλιας.
Αναλυτικά η δήλωσή του υπουργού Υγείας:
"Ο Π.Ρ.Γ. διαγνώστηκε στην ηλικία των 3 μηνών με νωτιαία μυϊκή ατροφία τύπου 1.
Το Ανώτατο Υγειονομικό Συμβούλιο, που είναι το θεσμοθετημένο ανεξάρτητο όργανο και στελεχωμένο από κορυφαίους επιστήμονες, έχει εγκρίνει και καλύπτει πλήρως τη φαρμακευτική αγωγή που χορηγείται στο παιδί, ύψους 1 εκ. ευρώ.
Αξίζει να σημειωθεί ότι το παιδί ήδη παρουσιάζει βελτίωση.
Οι γονείς του μικρού Π.Ρ., πληροφορήθηκαν για μια νέα γονιδιακή θεραπεία, που χορηγείται πρόσφατα στις Η.Π.Α. αλλά δεν έχει εγκριθεί στην Ευρωπαϊκή Ένωση και ζήτησαν από το ΑΥΣ τη μετάβαση του μικρού ασθενούς στις ΗΠΑ για να υποβληθεί σε συνδυαστική θεραπεία.
Το ΑΥΣ έλαβε γνωματεύσεις από τους πλέον έγκριτους ειδικούς επιστήμονες, έθεσε το θέμα σε διεθνές Συνέδριο, ερεύνησε τα διεθνή επιστημονικά δεδομένα και κατέληξε στο συμπέρασμα ότι τα στοιχεία δε συνηγορούν υπέρ της συνδυαστικής χορήγησης των δύο θεραπειών.
Επιπλέον, το Υπουργείο Υγείας απευθύνθηκε και στην παρασκευάστρια εταιρεία του φαρμάκου της νέας γονιδιακής θεραπείας, την οποία αιτούνται οι γονείς και η απάντηση της εν λόγω εταιρείας είναι ότι αδυνατεί να πιστοποιήσει την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της θεραπευτικής αγωγής για ασθενείς που ήδη λαμβάνουν άλλη θεραπεία, όπως στην περίπτωση του μικρού Π.Ρ.
Συνεπώς, ακολουθούμε τις αποφάσεις του Ανώτατου Υγειονομικού Συμβουλίου και τις γνωματεύσεις των κορυφαίων ιατρών.
Το ζήτημα είναι επιστημονικό, όχι οικονομικό, καθώς υπάρχουν περιπτώσεις που το ΑΥΣ έχει εγκρίνει και θεραπείες που φτάνουν τα 5 εκ. ευρώ, όταν οι επιστήμονες έτσι έκριναν.
Σεβόμαστε απόλυτα την αγωνία της οικογένειας, αλλά επίσης διαβεβαιώνουμε ότι έχει γίνει και γίνεται κάθε δυνατή προσπάθεια, σε επιστημονικό επίπεδο, για να βοηθηθεί ο μικρός Π.Ρ."
ΚΑΙΝΟΤΟΜΕΣ ΘΕΡΑΠΕΙΕΣ
Αξίζει να σημειωθεί ότι η επιστημονική κοινότητα διεθνώς έχει αποδεχτεί πως το μέλλον της ιατρικής βασίζεται στις κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες που έχουν σχεδιαστεί ώστε να αναστέλλουν τη νόσο στην πορεία της ή να αντιστρέφουν την εξέλιξή της αντί του να αντιμετωπίζουν απλά τα συμπτώματα. Συνήθως πρόκειται για εφάπαξ θεραπείες που μπορεί να αμβλύνουν την υποκείμενη αιτία της νόσου, και έχουν δυνητικά την πιθανότητα ίασης ορισμένων καταστάσεων. Αντίθετα, πολλά από τα συμβατικά φάρμακα πρέπει να λαμβάνονται σε συνεχή βάση για εβδομάδες, μήνες ή ακόμα και εφ’ όρου ζωής.
Με τη γονιδιακή θεραπεία, τα γονίδια αντικαθίστανται, αδρανοποιούνται ή εισάγονται στα κύτταρα -εκτός ή εντός του σώματος- για τη θεραπεία της νόσου. Ορισμένες θεραπείες είναι κατάλληλες τόσο ως κυτταρικές όσο και ως γονιδιακές θεραπείες.
Επί της ουσίας δεν πρόκειται για ένα φάρμακο με την κλασική έννοια, το οποία αναχαιτίζει μια «επίθεση» στον οργανισμό. Πρόκειται για παρέμβαση της τεχνολογίας ώστε να αλλάξει το λανθασμένο «συστατικό» του DNA εξαιτίας του οποίου εκδηλώθηκε η ασθένεια.
Οι θεραπείες αυτές έρχονται να προσφέρουν λύση σε μη καλυπτόμενες ανάγκες ασθενών ιδιαίτερα σπάνιων νοσημάτων. Γι’ αυτό και συνήθως οι διαδικασίες εγκρίσεων είναι fast track. Παρόλ’ αυτά δεν υπάρχουν στοιχεία για παρενέργειες και είναι δεδομένο ένα σχετικό ρίσκο. Όμως σε τέτοιες περιπτώσεις το ρίσκο αποτελεί δευτερεύοντα παράγοντα όταν η ζωή του ασθενή κρέμεται από μια κλωστή.
Το κόστος της συγκεκριμένης θεραπείας μαζί με την νοσηλεία στο Boston Children’s Hospital ανέρχεται περίπου στα 3,5 εκατομμύρια δολάρια.
Η οικογένεια του Παναγιώτη Ραφαήλ κατέθεσε φάκελο στο ΑΥΣ (Ανώτατο Υγειονομικό Συμβούλιο) και το αίτημά της απορρίφθηκε με την αιτιολογία ότι δεν υπάρχουν συγκριτικές μελέτες σχετικά με την αποτελεσματικότητα των δύο φαρμάκων όταν χορηγούνται συνδυαστικά και επομένως οι πληροφορίες είναι ελλιπείς για την αγωγή αυτή.
Στις 27/9 οι γονείς πήραν την πρωτοβουλία να ακολουθήσουν το παράδειγμα του μικρού Αντώνη από την Κύπρο (ένα παιδί με την ίδια ακριβώς πάθηση) και ξεκίνησαν καμπάνια με στόχο την ανεύρεση του απαραίτητου ποσού.
Πηγή: News247.gr
